Evidence-based approach to treat hyperexcitability in Rett syndrome though splicing modulation

La ricerca ha lo scopo di valutare una nuova strategia terapeutica per cercare di contrastare l’ipereccitabilità neuronale tipica della Sindrome di Rett. In particolare, il progetto si basa sull’utilizzo di oligonucleotidi antisenso per modulare negativamente lo splicing alternativo di un’isoforma neurone di LSD1.

Principal Investigators:

• ELENA BATTAGLIOLI

Financing institution:

FONDAZIONE TELETHON ETS

Type:

FON_NAZ - Bandi Altre Fondazioni

Project leader:

UNIVERSITA' DEGLI STUDI DI MILANO

Year:

2021

Duration:

36

Status:

Ongoing